2022-08-01 01:57:28
Mariana, zweieinhalb Jahre alt, wurde mit spinaler Muskelatrophie geboren, einer seltenen Erkrankung, die durch einen Fehler in einem Schlüsselgen verursacht wird. Wenn der Code verstümmelt ist, beginnen die Zellen, die die Muskeln kontrollieren, zu sterben. SMA ist die häufigste genetische Todesursache bei Säuglingen; Ohne Behandlung überleben die meisten Kinder ihren ersten Geburtstag nicht.
Aber Mariana kann laufen und spielen und plappern, weil ihr dieses Gen wieder gegeben wurde.
Ein harmloser Virus, der über eine Multimillionen-Dollar-Therapie verabreicht wurde, versteckte eine neue Kopie in ihren Zellen.
Wir stehen an der Spitze des Eisbergs. Die erste Gentherapie wurde 2004 in China zugelassen; In den nächsten 10 Jahren genehmigten die globalen Aufsichtsbehörden nur vier weitere. Allein in den letzten 18 Monaten haben die Aufsichtsbehörden fünf Behandlungen zugelassen, zwei weitere warten auf die endgültige Zulassung und weitere 3633 Therapien sind in der Pipeline, so die Aufzeichnungen der American Society of Gene and Cell Therapy.
„Wir befinden uns in einem Stadium, in dem die Pipeline für klinische Studien eine riesige Ausbuchtung darstellt. Es übersteigt fast die Kapazität“, sagt Dr. Thomas Edwards, Leiter der retinalen Gentherapieforschung am Centre for Eye Research Australia.
Gentherapie ist anders. Anstatt unsere Chemie zu verändern, behandelt es uns, indem es unseren Genotyp verändert, die Art und Weise, wie unsere DNA exprimiert wird.„Es ist ein neues Paradigma. Es bietet die erste Möglichkeit, Krankheiten an ihrer genetischen Ursache zu heilen – und die Möglichkeit einer
lebenslangen Heilung“, sagt Rasko. „
https://www.smh.com.au/national/a-new-era-after-winding-path-and-safety-scares-gene-therapy-enters-the-clinic-20220719-p5b2mo.html
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